Sulla bilancia che misura l’efficacia e la sicurezza dei farmaci, la storia delle persone sembra pesare più dei trial clinici. Nell’ambito delle malattie reumatiche autoimmuni, l’avvento dei farmaci biologici, come gli anti-TNF, ha infatti cambiato il decorso di queste patologie croniche, degenerative ed estremamente invalidanti, che solo in Italia colpiscono oltre 500 mila persone. Sono classificate in questo gruppo di patologie l’artrite reumatoide, l’artrite psoriasica, le spondiliti, il lupus eritematoso sistemico, la sclerodermia, solo per citarne alcune. Complessivamente, esse colpiscono circa l’1% della popolazione, con predilezione per le donne in misura oltre 3 volte superiore agli uomini. Dopo circa 10 anni di utilizzo, gli specialisti sono sempre più consapevoli del profilo di sicurezza e della tollerabilità dei farmaci biologici nel lungo termine. Tale consapevolezza non viene più solo dai risultati dei trial clinici tradizionali, che, pur rimanendo necessari per la registrazione dei farmaci, tuttavia prendono in considerazione un numero limitato e selezionato di pazienti per periodi di tempo limitati. Recentemente, si è iniziato a dare sempre più importanza alla cosiddetta ‘Real life’, ossia l’osservazione dei dati provenienti dalle cartelle cliniche dei pazienti reali inseriti in grandi ‘database’ chiamati ‘Registri’: ogni paziente, infatti, è unico, ha una propria storia clinica propria e può presentare diverse ‘comorbidità’ che non solo rendono difficile la scelta del farmaco ma, talvolta, possono addirittura controindicarne il loro utilizzo. I dati provenienti dai registri permettono, inoltre, di avere informazioni importanti su grandi numeri e per tempi anche molto prolungati: si parla di migliaia di pazienti per registro seguiti a volte per oltre 10 anni. Ma ‘Real life’ vuol dire anche poter spostare l’attenzione verso la ricerca di fattori predittivi di risposta alla terapia, obiettivo ottenuto grazie all’analisi e al confronto dei diversi registri disponibili nei vari Paesi Europei che mettono l’esperienza a fattore comune. L'iniziativa, decollata nel corso del recente congresso ‘Una finestra sulla Real life: dai trial clinici alla pratica clinica’, tenutosi a Roma lo scorso 15 e 16 ottobre, ha permesso di identificare alcuni aspetti straordinariamente interessanti, che stanno cambiando la prognosi di queste malattie grazie a un differente approccio terapeutico basato sulla condivisione della pratica clinica. Ad oggi, a livello europeo, i principali Paesi hanno il proprio registro dei biologici. Ma sarà la creazione di un Registro europeo unificato ‘Real life’ che consentirà a tutti i clinici di condividere e analizzare elementi che, applicati alla pratica clinica, permetteranno di selezionare una terapia su misura, quindi sempre più efficace. Ecco quali sono le conseguenze pratiche sui pazienti:

1. Valutazione delle interazioni con altre terapie in atto per evitare di dover sospendere il trattamento. Le comorbidità, così come gli effetti collaterali o la preferenza del paziente, possono essere considerate come fattori che influenzano il cambiamento di terapia.

2. Gestione ottimale dei pazienti con infezioni gravi come l’epatite.

3. Possibilità di gestire nella maniera più adeguata le pazienti giovani, in età fertile, che desiderano pianificare una gravidanza; un approccio di tipo interdisciplinare (ginecologo, reumatologo, pediatra) consente di seguire adeguatamente sia la mamma che il bambino.

4. Trattamento ottimale dei pazienti con rischio cardiovascolare o con ipertensione.

5. Scelta del trattamento anti-TNFa per garantire la migliore aderenza alla terapia: si è visto, infatti, che i dati di efficacia e sicurezza influenzano la compliance del trattamento.

‘Real life’ rappresenta un’occasione per gettare una luce sulla storia delle persone che quotidianamente affrontano questa patologia. Dall’osservazione di ciò che accade ai pazienti, nascerà finalmente un nuovo modo di fare medicina.